2025年5月20日，北京大學伊成器團隊應邀在Nature Reviews Molecular Cell Biology期刊發表了題為“Functions and therapeutic applications of pseudouridylation”的綜述文章。該文将假尿嘧啶修飾的基礎功能研究與臨床應用進行系統性梳理與展望，為RNA修飾領域的研究提供了“功能導向應用”的新範式。

假尿嘧啶修飾（Ψ）作為RNA中最豐富的轉錄後修飾之一，被稱為RNA的"第五種核苷酸"，廣泛分布于各類RNA分子中。随着測序技術的發展，該修飾的分布特征及其在基因表達調控中的關鍵作用已被逐步揭示：不僅通過調控mRNA、tRNA和rRNA的功能影響翻譯過程（圖1），還能改變RNA二級結構、調控pre-mRNA剪接以及增強體外mRNA穩定性。這些基礎研究發現直接推動了治療應用的突破：基于其翻譯調控功能開發的可編程假尿嘧啶化技術，已成為抑制無義突變的新型RNA編輯策略。同時，假尿嘧啶在降低疫苗RNA免疫原性方面的特性，也成功推動了SARS-CoV-2疫苗的發展。

圖1. 假尿苷化在翻譯調控中的作用

該綜述文章全面系統地總結了假尿嘧啶修飾的功能機制和臨床應用，特别涵蓋了線粒體中假尿嘧啶修飾的研究進展和假尿嘧啶修飾最新的定量檢測技術。其核心價值在于構建了一個從基礎功能研究到臨床治療應用的系統性關聯框架，這不僅有助于拓展表觀轉錄組學領域的研究深度，也為RNA治療策略的進一步發展提供了新的思路。

beat365官方网站伊成器教授為該論文的通訊作者，課題組博士生羅楠、beat365博士後黃強，以及已出站博士後張美玲為本文的共同第一作者。該工作得到了國家自然科學基金委、國家重點研發計劃、北京市科學技術委員會和核糖核酸北京研究中心等機構和項目的支持。

原文鍊接：https://www.nature.com/articles/s41580-025-00852-1